Uso de medicamentos “off-label” em oncologia. O que é e para que serve?

Para que um medicamento seja aprovado para o uso em humanos são necessários estudos que comprovem que são seguros e eficazes no tratamento de uma doença específica. Após essas comprovações, a autoridade de saúde de cada país avalia os dados dos estudos e então decide por aprovar ou não sua comercialização. Nos Estados Unidos essa avaliação é feita pelo FDA, na Europa pelo EMA e no Brasil pela ANVISA.

Quando o medicamento é aprovado, é obrigatório que na bula esteja descriminada a indicação para o seu uso. Por exemplo, se o medicamento foi testado em pacientes com câncer de mama, na bula deve constar que a recomendação é apenas para pacientes com câncer de mama com as características semelhantes às do estudo.

O que acontece atualmente é que a ciência progride mais rápido que a burocracia, entre os resultados dos estudos até a aprovação pelas autoridades de saúde há um intervalo de tempo considerável, às vezes superiores a um ano.

Quando o medicamento ainda não recebeu sua primeira aprovação para uso no dia a dia, não há como encontrá-lo nas farmácias, logo não há como adquiri-lo. No entanto, eventualmente o medicamento já está disponível para outra indicação, por exemplo, um medicamento que já foi aprovado para pacientes com câncer de mama e foi agora testado para câncer de estômago. Nesse caso, os médicos podem prescrevê-lo “off-label” para câncer de estômago. Nós já temos o medicamento disponível (porque foi previamente aprovado em câncer de mama) e temos também a comprovação de sua eficácia em câncer de estômago após a publicação dos resultados de estudos nesses pacientes. Os médicos então antecipam o uso do medicamento, sem esperar a aprovação da autoridade de saúde.

Off-Label-Medication

Uso de medicações “off-label” em oncologia.

Uma outra maneira de utilizar um medicamento “off-label” é um novo conceito baseado em biologia molecular. Muitas das medicações modernas agem em mutações ou outras características específicas do câncer. Embora com menos garantia que o medicamento funcione, essa abordagem também é possível em casos reservados, nos quais não há mais opções de tratamento aprovadas. Por exemplo, sabe-se o medicamento crizotinibe é extremamente eficaz em pacientes com câncer de pulmão com a mutação do ALK. Para um paciente com outro tipo de câncer, como de bexiga, por exemplo, que já utilizou todas as opções de tratamento aprovados e que tenha a mutação do ALK, pode ser interessante o uso desse medicamento. A contrapartida é que não se pode garantir que a medicação vá funcionar tão bem como em câncer de pulmão, visto que não há estudos em câncer de bexiga.

Um dos desafios da oncologia moderna é acelerar a aprovação dos medicamentos através das parcerias entre as autoridades de saúde, indústrias farmacêuticas e pesquisadores. Há também a necessidade de adaptar as pesquisas para identificar e validar os alvos dos novos medicamentos independentemente do tipo da doença, uma nova maneira de entender a doença e os pacientes.

Essas duas iniciativas, embora em estágio inicial, já começam a se delinear em futuro próximo. Temos que trabalhar para inserir o Brasil nesta nova era da oncologia e da medicina de precisão, acelerando a velocidade para que os pacientes tenham acesso aos novos medicamentos.

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